L'anemia falciforme è una rara malattia genetica che colpisce in larga parte le comunità africane, caraibiche, ispaniche, mediorientali, asiatiche, indiane e mediterranee. Circa 17 milioni di persone ne sono affette, mentre ogni anno nascono circa 300.000 bambini con anemia falciforme.

È più diffusa nell'Africa centrale, ma circa 100.000 persone negli Stati Uniti e circa 68.000 persone in Europa convivono con l'anemia falciforme. È la malattia genetica più diffusa nel Regno Unito, con un numero di persone colpite in aumento più rapido di qualsiasi altra malattia genetica.

L'Anemia Falciforme (SCD) è una malattia ematologica ereditaria gravemente debilitante, pericolosa per la vita e che ne accorcia la durata.

Le persone che convivono con la SCD sperimentano crisi vaso-occlusive che causano forti dolori, danni multiorgano, un rischio significativamente più elevato di ictus fin da un'età molto giovane e infezioni frequenti.

La SCD è caratterizzata da un cambiamento nella forma dei globuli rossi, da una cellula liscia a forma di ciambella a una a mezzaluna o a forma di "falce". La distorsione delle cellule è causata dalla presenza di un'emoglobina anomala. L'emoglobina è la proteina all'interno dei globuli rossi che trasporta l'ossigeno in tutto il corpo. Il cambiamento nella forma dei globuli rossi li rende rigidi e più inclini a rimanere bloccati nel flusso sanguigno, motivo per cui le persone che convivono con la SCD hanno un rischio significativamente più elevato di crisi vaso-occlusive e flusso sanguigno compromesso. La malattia porta anche a una riduzione della durata di vita dei globuli rossi, con conseguente anemia.

Le principali complicazioni cliniche comportano una qualità di vita estremamente scarsa per le persone affette da SCD, in particolare per coloro che non ricevono i trattamenti raccomandati. Ci sono ancora numerose sfide e bisogni insoddisfatti nella SCD, che portano a scarsi risultati per i pazienti: scarse diagnosi e screening neonatale, accesso a cure complete e trattamenti farmacologici.

In Novo Nordisk, lavoriamo grazie alla nostra solida tradizione nell'emofilia per affrontare i bisogni insoddisfatti nelle emoglobinopatie. Ci impegniamo a migliorare la condizione di vita delle persone affette da SCD e a fornire opzioni di trattamento innovative.

Vogliamo pensare oltre la scienza per trasformare e migliorare la vita delle persone.